BAS heeft gedoneerd dankzij u

€ 85.000,-

voor nieuw onderzoek naar JDM

En toen was daar een mailtje vanuit het ziekenhuis, of ze ons konden bellen om toelichting te geven over een aanvraag voor onderzoeksfinanciering bij de BAS stichting.

Natuurlijk zeggen we daar ja op en zo kregen we in een telefoongesprek met dokter Marc Jansen meer informatie over een nieuw onderzoek naar andere medicijnen voor kinderen met JDM.
De aanvraag is uiteraard besproken in ons bestuur en het bestuur was unaniem overtuigd dat we aan deze aanvraag moesten voldoen.

Wat houdt het onderzoek in?

Hieronder een deel uit de onderzoeksaanvraag die de BAS stichting heeft ontvangen:

Het doel is het vinden van het meest effectieve medicijn voor kinderen met juveniele dermatomyositis (JDM): van lab naar patiënt.

We willen nieuwe medicijnen in het laboratorium testen op bloedcellen van patiënten met juveniele dermatomyositis (JDM). Met de resultaten van deze experimenten willen we het beste medicijn selecteren om kinderen te behandelen met JDM. Het plan is om dit medicijn vervolgens in een internationaal geneesmiddelenonderzoek te onderzoeken.

JDM is een zeldzame maar ernstige ontstekingsziekte bij kinderen van met name spieren en huid. De behandeling bestaat uit methotrexaat en een lange kuur met hoge doses glucocorticoïden (prednisolon) met ernstige bijwerkingen als diabetes, obesitas, groeiachterstand, striae en mentale en gedragsproblemen. Helaas reageert de helft van de patiënten niet goed op deze behandeling met ernstige en soms fatale gevolgen. Effectieve nieuwe therapieën met minder bijwerkingen zijn daarom dringend nodig bij JDM. We willen daarom in het laboratorium het medicijn selecteren dat de ontsteking in JDM cellen het beste kan remmen. Vervolgens willen we in een internationale geneesmiddelenstudie bij kinderen met JDM onderzoeken of dit medicijn ook leidt tot een betere behandeling van de ziekte en tot een snellere afbouw van prednisolon, zonder ernstige bijwerkingen.

Het experiment:
In het lab gaan we verschillende medicijnen testen op de witte bloedcellen van patiënten met JDM. We gaan 9 ml bloed afnemen van 20 patiënten met JDM bij diagnose en tijdens behandeling. De medicijnen ruxolitinib, baricitinib, tofacitinib, filgotinib, deucravacitinib en prednisolon worden aan de cellen toegevoegd. We gaan dan onderzoeken of de medicijnen de ontsteking in de cellen kunnen stoppen. Het medicijn dat in staat is om de cellen het meest optimaal te behandelen met de laagste dosis zal worden gekozen om verder te onderzoeken in een klinische studie bij kinderen met JDM.

Klinische studie:
Na het selecteren van het meest potentiële medicijn willen we dit medicijn gaan testen in een Europese klinische studie. Het organiseren van een internationale meeting over het opzetten van deze studie is dan ook onderdeel van deze aanvraag.

Laboratoriumonderzoek

Inmiddels zijn de eerste uitkomsten bekend uit het laboratoriumonderzoek: IFN markers lijken het verloop en opvlammen van de ziekte te kunnen voorspellen; om dit zeker te weten worden deze markers dit jaar gevalideerd met buitenlandse cohorten.

In vitro experimenten (test in glas, buiten levend organisme) voor het testen van medicatie (JAK inhibitors): hier zijn er al een aantal van gedaan maar deze experimenten worden nog gedaan met een groep samples van JDM patiënten.
JAK inhibitors (JAK-remmer) remmen de 'cytokines'. Het is een middel
dat de werking van een specifiek enzym, namelijk Janus-kinase (JAK) enzymen remt. De JAK enzymen zijn belangrijk in de communicatie tussen ontstekingscellen, en houden ontsteking in stand via het interferon (lichaamseigen eiwitten die belangrijke rol spelen in de afweer). Door JAK te remmen kan ontsteking geremd worden. Het middel lijkt heel effectief in JDM maar het is nog niet duidelijk welke JAK inhibitor het meest effectief is. Dit willen de onderzoekers uitvinden in vitro.

Internationale meeting klinische studie

Op 26 en 27 september werd in Rotterdam de internationale concensus meeting georganiseerd waarbij het doel was overeenstemming te vinden over het opzetten van de Europese klinische studie zoals hiervoor vermeld.

Artsen uit heel Europa en zelfs uit Canada waren aanwezig om methode en voorwaarden te bespreken.

Ook waren Rob en Annita van de BAS stichting, Myositys UK (Irene Oakley) en Sophie Lansink (zij heeft JDM en is onze ambassadeur) uitgenodigd om namens patiënten input te geven en aan het begin van de meeting hebben we een presentatie over de BAS stichting mogen geven.

Het waren bijzonder inspirerende dagen waarbij wij de enorme bevlogenheid van de artsen live hebben mogen aanschouwen. Wat een drive hebben zij om de zorg voor patiënten met JDM beter te maken!

Tijdens het diner op de eerste avond hebben wij de cheque van € 85.000,00 overhandigd aan het team van het Wilhelmina Kinderziekenhuis in Utrecht: Annet van Royen, Marc Jansen en Saskia Veldkamp.